ionis利用其先进的配体共轭反义（lica）技术研发的反义药物ionis-fb-lrx可以减少补体先天免疫系统中关键蛋白fb的产生，有望为这类患者带来福音。fb主要在肝脏中产生，并在整个血液系统中循环，包括眼睛和肾脏中的血管。该补体蛋白在先天免疫原性级联反应中起关键作用，这一级联反应的过度活化，与几种补体介导疾病（包括干性amd）的发病有关。在包含54名健康志愿者的1期研究中，ionis-fb-lrx降低了血浆fb水平，而且安全性以及耐受性良好。

近日，ionis pharmaceuticals宣布与罗氏达成一项合作，共同开发ionis-fb-lrx，用于治疗补体介导的疾病。根据协议，ionis将获得7万美元预付款。此外， ionis有资格获得高达6.84亿美元的开发、监管和推广里程碑付款和许可费用，以及销售分成。

ionis将负责对干性黄斑变性amd患者进行ⅱ期研究，并在罕见的严重肾病中探索该药物的效果。罗氏可以选择在完成研究后获得ionis-fb-lrx的许可。获得许可后，罗氏将负责全球开发和推广活动。据估计，全球有超过万人处于干性年龄相关性黄斑变性（amd）的晚期阶段，然而该病目前还没有获批的治疗方法。一旦研发成功，前景广阔。

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